Французский генный препарат оказался эффективен при лечении паркинсонизма у людей

Предварительные результаты проводимого в настоящее время исследования эффективности генной терапии паркинсонизма на людях позволяют авторам работы надеяться на успех данных испытаний. В данном случае речь идет о разработке французских ученых – генном препарате «ProSavin», — который ранее уже успешно продемонстрировал свою эффективность в испытаниях на человекообразных приматах.

В составе препарата «ProSavin» имеются три гена, несущих на себе ответственность за синтез дофамина, то есть нейромедиатора, снижение выработки которого в двигательных нейронах и выступает в качестве причины развития болезни Паркинсона. Что же касается вектора доставки данных генов в нервные клетки пациента, то в этих целях используется лошадиный вирус, лишенный своих болезнетворных свойств.

Как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, ранее проведенные испытания препарата на обезьянах показали, что непосредственное введение лекарства в головной мозг подопытных животных с искусственно вызванным паркинсонизмом привело к 80-процентному выздоровлению приматов, причем данный эффект длится уже на протяжении четырех лет. Обследование показывает, что генное лекарство смогло восстановить уровни дофамина в мозге обезьян, попутно устранив и такие двигательные расстройства, как тремор, ригидность и другие, сопровождающие данное состояние.

Что же касается испытания на людях, то его проведение стартовало год назад, когда препарат был введен шести добровольцам в рамках второй стадии клинических испытаний. Один из исследователей – нейрохирург Стефан Палфи (Stéphane Palfi), — комментируя предварительные результаты исследования, назвал их «очень обнадеживающими», причем это касается не только улучшения симптомов, но и возможных побочных эффектов, обусловленных экспериментальной терапией.

Воодушевленные обнадеживающими текущими результатами, французские исследователи собираются завербовать еще шестерых добровольцев, которым предстоит принять участие в дальнейших испытания препарата. В том случае, если вторая фаза исследования на людях пройдет успешно, в 2013 году исследователи планируют начать масштабные мультицентровые испытания третьей фазы, результаты которых определят перспективу использования препарата «ProSavin» в лечении болезни Паркинсона.

Ссылка по теме:
Болезнь Паркинсона может поражать пересаженные нервные клетки

Далее по теме: