Одобрено расширение применения препарата Soliris при редких болезнях крови

Soliris (Экулизюмаб) был одобрен FDA в качестве первого лекарственного препарата для лечения атипичного гемолитического уремического синдрома (АГУС), редкой болезни крови, которая может вызывать поражение почек, инсульт или смерть. Как было изложено FDA в новостном релизе, большинство людей с АГУС это дети. Атипичная форма составляет до 10 % от всех случаев гемолитического уремического синдрома. Впервые Soliris был разрешен к применению в 2007, для лечения другого редкого заболевания крови, пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ). У людей подверженных АГУС лекарственный препарат ограничивает активность протеинов, которые играют роль в развитии болезни.

Агентством было также сказано, что Soliris отнесен к орфанным (редкий, одиночный – лат.) лекарственным средствам, подразумевая при этом, что лекарственное средство демонстрирует перспективы в лечении редких заболеваний или состояний. При клинических исследованиях на людях страдающих АГУС, большинством общих побочных эффектов препарата Soliris были: повышение артериального давления, диарея, головная боль, анемия, тошнота и рвота, инфекции верхних дыхательных и мочевых путей и уменьшение количества лейкоцитов.

Лекарственное средство может также увеличить риск развития у пользователей опасных для жизни менингококковых инфекций. Агентством было отмечено, что оно будет доступно только через ограниченную программу распространения, согласно которой врачи, выписывающие препарат должны будут регистрировать этот процесс в FDA. Soliris выдвинут на рынок Alexion Pharmaceuticals, компанией находящейся в Чешире, штат Коннектикут.

Источник: medicinenet.com
Перевод: Medkurs.ru

Далее по теме: