Лечение генетического заболевания печени и легких
При лечении генетического заболевания печени и легких, которое поражает миллионы людей во всем мире, может помочь пересадка клеток здоровой печени взрослого человека, согласно исследованию, проведенному на животных, которое было опубликовано 18 апреля в интернет версии журнала клинических исследований (Journal of Clinical Investigation). Основным автором исследования является доктор медицины Джайанта Рой-Чоудхури, профессор Кафедры медицины и генетики в Медицинском колледже Альберта Эйнштейна при университете Иешивы.
Данное генетическое нарушение возникает вследствие дефицита альфа-1-антитрипсина (AAT) и является самым распространенным потенциально смертельным наследственным заболеванием среди европеоидной расы, которое поражает около 3.4 миллиона человек во всем мире. AAT представляет собой белок, секретируемый печенью, который играет важную роль для здоровой работы легких. При дефиците AAT печень производит видоизмененную форму AAT, которая не может попасть в кровоток и вместо этого застревает в клетках печени, вызывая две главные проблемы:
- AAT накапливается в печени, приводя к фиброзу (разрастание рубцовой ткани) и печеночной недостаточности;
- Очень мало AAT достигает легкие, где он необходим для регулирования производства эластазы, фермента, производимого лейкоцитами. Эластаза помогает убивать бактерии в легких, но неконтролируемая активность эластазы может повредить ткань легких и привести к тяжелой эмфиземе (хроническая обструктивная болезнь легких).
В своем исследовании доктор Рой-Чоудхури со своими коллегами провели тестирование клеточной терапии на трансгенных мышах, клетки печени которых (гепатоциты) были запрограммированы на производство мутирующей формы человеческого AAT, в результате чего у них развивался фиброз печени. Когда мышам вводили гепатоциты, заимствованные из печени здоровых мышей, пересаженные клетки разрастались в печени реципиентов, быстро заменяя пораженные гепатоциты. По словам доктора Рой-Чоудхури, наиболее важным моментом является тот факт, что пересаженные клетки полностью излечивали развившийся фиброз.
Современная терапия при дефиците AAT состоит в введении инъекций генетически созданной формы AAT под названием проластин на протяжении всей жизни. «Эта дорогая терапия замедляет прогрессирование болезни легких у некоторых больных, но не оказывает какого-либо благотворного воздействия на болезнь печени», — говорит доктор Рой-Чоудхури. Другая возможная терапия при дефиците AAT представляет собой комбинированную трансплантацию клеток печени и легких, которая предназначена для самых тяжелобольных пациентов.
«Эти многообещающие результаты испытаний на животных говорят о необходимости исследования трансплантации гепатоцитов при дефиците AAT, а также множестве других наследственных заболеваний печени», — отметил доктор Рой-Чоудхури.
Источник: medicaldaily.com
Перевод: Medkurs.ru
- Клюква повышает спортивные результаты
- Скрытая опасность усталости после сна
- Томатный сок эффективно убивает сальмонеллу и другие вредные бактерии
- Прорыв в лечении пищевой аллергии
- Роль сельской жизни в укреплении детского иммунитета
- Как осознанность усиливает упражнения
- Генетический код семян Чиа
- Новый метод лечения легочной гипертензии
- Как Глазго-Каролинские часы точно измеряют биологическое старение
- Лечение серповидно-клеточной анемии
