Генная терапия тяжелого комбинированного иммунодефицита признана эффективной
Результаты клинических испытаний генной терапии врожденного тяжелого комбинированного иммунодефицита (ТКИД), проведенных авторами разработки – группой французских специалистов из Университета Париж Декарт, позволили исследователям сделать вывод об эффективности данного лечения. Вместе с тем, согласно полученным результатам, экспериментальное лечение сопровождалось развитием лейкемии у четырех из девяти участников, причем в одном случае пациент скончался от онкологического заболевания.
Здесь стоит напомнить, что в качестве причины тяжелого комбинированного иммунодефицита выступает относительно редкая мутация X-хромосомы, лишающая организм способности продуцировать зрелые Т-лимфоциты-киллеры, необходимые ему для борьбы с различными инфекциями. Полная неспособность организма больного противостоять инфекционным угрозам приводит к тому, что такие пациенты содержатся в специальных стерильных боксах, однако даже в этом случае им весьма редко удается дожить до зрелого возраста.
Если же говорить об эффективном лечении данного заболевания, то на сегодняшний день медицина предлагает только лишь операцию по трансплантации костного мозга. К сожалению, медики далеко не всегда оказываются в состоянии найти подходящего донора для каждого пациента.
Что же касается варианта, предлагаемого французскими специалистами, то он заключается в проведении генной терапии, которая имеет своей целью блокирование эффекта мутации, ответственной за развитие ТКИД. В ходе исследования, о котором здесь идет речь, авторы разработки вводили экспериментальный геннотерапевтический препарат девяти мальчикам, страдающим ТКИД. Наблюдение за юными участниками исследования проводилось на протяжении 10-летнего периода.
Как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, результаты клинических испытаний продемонстрировали эффективность новой методики, так как она позволила участникам исследования жить нормальной жизнью в обычных, нестерильных условиях. К сожалению, в качестве нежелательного побочного эффекта экспериментального лечения выступила лейкемия (рак крови), которая за время наблюдения развилась у четырех мальчиков, причем один из них скончался из-за онкологического заболевания.
Комментируя результаты исследования, руководитель научной группы Салима Хасейн-Бей-Абина (Salima Hacein-Bey-Abina) отметила, что лейкемия в детском возрасте является гораздо менее тяжелым заболеванием, чем ТКИД, причем современная медицина способна справиться с онкологическим заболеванием в подавляющем большинстве (90%) случаев. Также ведущий автор исследования отметила, что в настоящее время проявлений ТКИД не наблюдается ни у одного из трех участников исследования, излечившихся от лейкемии.
В данное время французские ученые продолжают работать в указанном направлении, надеясь изыскать более безопасные методы коррекции дефектной ДНК, приводящей к развитию ТКИД.
- Клюква повышает спортивные результаты
- Скрытая опасность усталости после сна
- Томатный сок эффективно убивает сальмонеллу и другие вредные бактерии
- Прорыв в лечении пищевой аллергии
- Роль сельской жизни в укреплении детского иммунитета
- Как осознанность усиливает упражнения
- Генетический код семян Чиа
- Новый метод лечения легочной гипертензии
- Как Глазго-Каролинские часы точно измеряют биологическое старение
- Лечение серповидно-клеточной анемии
