Терапия с использованием ВИЧ спасла двух детей от поражения мозга
Группе французских и немецких педиатров под руководством Патрика Обура (Patrick Aubourg) из Парижского университета Декарта (Paris Descartes University) удалось спасти двух семилетних пациентов, страдающих адренолейкодистрофией, с помощью генной терапии с использованием вируса иммунодефицита человека.
Напомним, что адренолейкодистрофия представляет собой достаточно редкое наследственное заболевание, которое вызывается генетическим дефектом Х-хромосомы, приводящим к недостатку белка, ответственного за расщепление жирных кислот. В результате данные кислоты накапливаются в тканях организма, что приводит к тяжелому поражению нервной системы и надпочечников. Что же касается лечения данного заболевания, то современная медицина предлагает только один безальтернативный вариант – пересадку костного мозга.
В качестве пациентов доктора Обура, выступили двое семилетних мальчиков с адренолейкодистрофией, которым медики так и не смогли подобрать подходящих доноров костного мозга. Лечение заключалось в том, что в клетки мальчиков вводился безвредный модифицированный вирус иммунодефицита человека, который использовался в качестве вектора для доставки нормальных копий гена, кодирующего необходимый белок.
В ходе своей работы европейские педиатры выделили у юных пациентов клетки крови и в лабораторных условиях ввели в них нормальные гены. На следующем этапе лечения у обоих мальчиков посредством химиотерапии был уничтожен костный мозг, что позволило исключить возможность образования пораженных клеток. После этого клетки, измененные в лабораторных условиях, были обратно введены в организм детей.
Как сообщает на своих страницах интернет-ресурс medportal.ru, в первое время после проведенного лечения адренолейкодистрофия продолжала прогрессировать, что, однако, было ожидаемым явлением. Наконец, спустя 14-16 месяцев после начала терапии состояние юных пациентов стабилизировалось. Несмотря на то обстоятельство, что проведенный тест на уровень интеллекта выявил снижение способностей одного из мальчиков, в то время как второй ребенок частично потерял зрение, результаты устных тестов не выявили ухудшения интеллекта детей.
По словам ведущего автора исследования, использованная его группой генная терапия адренолейкодистрофии по своей эффективности оказалась сравнимой с трансплантацией костного мозга. Также авторам работы удалось подтвердить безопасность использования ВИЧ в качестве вектора при проведении генной терапии.
- Клюква повышает спортивные результаты
- Скрытая опасность усталости после сна
- Томатный сок эффективно убивает сальмонеллу и другие вредные бактерии
- Прорыв в лечении пищевой аллергии
- Роль сельской жизни в укреплении детского иммунитета
- Как осознанность усиливает упражнения
- Генетический код семян Чиа
- Новый метод лечения легочной гипертензии
- Как Глазго-Каролинские часы точно измеряют биологическое старение
- Лечение серповидно-клеточной анемии
