Назначают пиридоксин (витамин B6) 1 мл 5%-ного раствора внутримышечно 2 раза в день. При эффективной терапии через 1,5 недели резко возрастает содержание ретикулоцитов, а затем повышается и уровень гемоглобина. При нарушении активности фермента пиридоксалькиназы эффект дает применение кофермента витамина B6 (пиридоксальфосфата) по 2 мг 3 раза в день в таблетках.
Для лечения гемосидероза как такового, сопровождающегося патологией печени, поджелудочной железы и других органов, а также для лечения форм, устойчивых к витамину B12 (ими болеют как мужчины, так и женщины. Наследование рецессивное, не сцепленное с полом), применяют дефероксамин (десферал) курсами не менее месяца по 500 мг внутримышечно ежедневно. Таких курсов может быть 4—6 в год.
Повышенное выведение из организма железа с помощью дефероксамина не только способствует нормализации функций, нарушенных из-за гемосидероза органов, но и уменьшает степень анемии, улучшая деятельность блокированного избытком железа костного мозга.