Что такое заместительная терапия ферментами?
Заместительная терапия ферментами – это метод лечения самых различных заболеваний. Принцип ее проведения очень прост: в организм искусственным образом вводятся ферменты, которые присутствуют в нем в недостаточных количествах. Заместительная терапия ферментами применяется для лечения синдрома Гоше, болезни Фабри, болезни накопления гликогена второго типа, кистозного фиброза и др. Обычно для того, чтобы терапия была действенной, необходимо регулярное введение свежих ферментов.
Фермент – это белок, используемый организмом для активизации, или запуска специфической химической реакции. Ферменты имеют одно или несколько мест связывания, которые предназначены для закрепления определенного вида молекулы и выполнения какой-либо операции над ней. К примеру, в слюне присутствует множество различных ферментов, которые устроены так, чтобы расщеплять пищу.
Если в организме не хватает определенного фермента, реакция, за которую этот фермент отвечает, не протекает с надлежащей скоростью. Наиболее распространенной причиной дефицита ферментов является генетическая мутация. Некоторые, хоть и не все, генетические мутации могут изменять структуру белка, экспрессируемого мутировавшим геном. Если это происходит, организм вырабатывает фермент, но не такой, какой требуется для запуска нужной реакции. В таких случаях и используется заместительная терапия ферментами.
Обычно при проведении заместительной терапии ферментами в организм извне вводится примерно такой же фермент, как тот, которого в нем не хватает. Так, синдром Гоше развивается в результате дефицита глюкоцереброзидазы, фермента, который играет важную роль в метаболизме организма. Это заболевание лечится посредством введения имиглюцеразы, его синтетического аналога, производимого компанией Genzyme.
Вторая разновидность заместительной терапии ферментами заключается во введении ферментов, дефицит которых возникает по какой-либо другой причине. Например, кистозный фиброз развивается вследствие неспособности организма вырабатывать определенный белок, который критически важен для функционирования клеточных мембран. Данное заболевание не излечивается просто введением в организм этого белка, так как он не будет функционировать должным образом.
Заместительная терапия ферментами помогает корректировать симптомы кистозного фиброза.
Это заболевание вызывает проблемы с протоками поджелудочной железы, которые не позволяют ее ферментам попадать в желудочно-кишечный тракт для переваривания пищи. Заместительная терапия ферментами обеспечивает введение в организм ряда пищеварительных ферментов для устранения этой вторичной проблемы.
Заместительная терапия ферментами – это относительно новый метод лечения. Поскольку ученые все больше узнают о геноме человека и о клеточном функционировании белков, вероятно, будут появляться новые формы заместительной терапии ферментами. Тем не менее, получение этой терапии обходится достаточно дорого, так как она требует внешнего синтеза белков и является непрерывной. При нормальном протекании процессов белки деградируют и воспроизводятся. Обычно подобная деградация помогает организму регулировать себя, но при получении заместительной терапии ферментами предполагается необходимость в получении инъекций свежих ферментов почти каждую неделю.
Источник: wisegeek.com
- Клюква повышает спортивные результаты
- Скрытая опасность усталости после сна
- Томатный сок эффективно убивает сальмонеллу и другие вредные бактерии
- Прорыв в лечении пищевой аллергии
- Роль сельской жизни в укреплении детского иммунитета
- Как осознанность усиливает упражнения
- Генетический код семян Чиа
- Новый метод лечения легочной гипертензии
- Как Глазго-Каролинские часы точно измеряют биологическое старение
- Лечение серповидно-клеточной анемии
