Одобрен первый препарат для лечения причин муковисцидоза
Калидеко (Kalydeco) – первый препарат, одобренный FDA для лечения причин кистозного фиброза (муковисцидоза). Только 4% пациентов с муковисцидозом, это около 1200 человек имеют генетическую мутацию, которая поддается лечению препаратом Калидеко. Тем не менее, первые результаты клинических исследований показали, что Калидеко в комбинации с другим новым препаратом, также произведенным компанией Vertex Pharmaceuticals, может помочь 90% людей, страдающим муковисцидозом. «Калидеко – это большой шаг вперед в лечении муковисцидоза определенного типа», — говорит в пресс-релизе генеральный директор Vertex, доктор наук Джеффри Лейден. «Но наша работа еще не закончена… мы лишь добились прогресса на пути к нашей конечной цели – разработке дополнительных препаратов, которые смогут помочь многим людям с муковисцидозом».
«Калидеко первый доступный препарат, предназначенный для лечения мутации гена регулятора трансмембранной проводимости муковисцидоза (CFTR), которая является основной причиной муковисцидоза», — говорит в пресс-релизе Джанет Вудкок, доктор медицинских наук, директор Центра по оценке лекарств и исследований при Управлении по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США, — «Это прорыв в лечении муковисцидоза».
С 1989 года известно, что мутация гена CFTR является причиной муковисцидоза. Когда он функционирует надлежащим образом, CFTR регулирует транспорт воды и соли в тканях, в том числе в легких, поджелудочной железе, кишечнике, в репродуктивной системе и потовых железах. Мутации в CFTR делают невозможным выведение слизи из легких, а также нарушают работу поджелудочной железы и кишечника.
Калидеко: препарат для лечения муковисцидоза
Более 1800 генетических мутаций могут вызвать муковисцидоз. Около 4% пациентов страдающих муковисцидозом имеют мутацию гена G551D. Мутация мешает CFTR функционировать на поверхности клеток надлежащим образом. Калидеко является стимулятором CFTR, улучшающим его функцию. Большинство людей с муковицидозом имеют мутацию F508del. У людей с такой мутацией вырабатывается дефектный белок CFTR. Большинство белка не задерживается на поверхности клеток и быстро исчезает.
Экспериментальный препарат под названием VX-809 разработан в качестве «корректора CFTR». Он увеличивает поставку CFTR к клеточной поверхности. В ходе клинических испытаний изучалось, может ли VX-809 в комбинации с Калидеко помочь 90% пациентов с мутацией F508del. Предварительные результаты достаточно обнадеживающие. Еще неизвестно, насколько может помочь Калидеко пациентам с пораженными муковисцидозом легкими. Но в прошлом году исследователи сообщили, что Калидеко за 48 недель лечения улучшает функцию легких на 17% у пациентов с мутацией G551D. Поскольку у пациентов с муковисцидозом в год ухудшается функция легких на 2%, это огромный результат.
Кроме того, пациенты быстрее набирали вес и у них наблюдалось меньше симптомов муковисцидоза, чем у пациентов получавших плацебо. (Все пациенты продолжали получать стандартное лечение во время исследования). Калидеко таблетки необходимо принимать дважды в день. Наиболее распространенные побочные эффекты включают инфекции верхних дыхательных путей, головные боли, боли в животе, сыпь, понос и головокружение.
По данным Reuters, терапия Калидеко обойдется в $294,000 в год. Компания также утверждает, что у нее есть программы помощи пациентам, лечение которых не покрывается страховкой. Вполне вероятно, что препараты корректоры CFTR будут использоваться и для других целей. Например, препарат может помочь от накопления слизи при хронической обструктивной болезни легких, четвертой по смертности болезни в США и Европе. Также препарат может оказать действие на повреждение легких вызванное курением.
Vertex единственная компания, работающая над разработкой CFTR препаратов. FoldRx Pharmaceuticals, принадлежащая Pfizer, работают над соединениями, которые объединяют функции CFTR-корректора и CFTR- стимулятора. Препарат Аталурен в настоящее время находится на стадии разработки компанией PTC Therapeutics. Алатурен помогает при CFTR мутациях встречающихся у 10% пациентов с муковисцидозом.
Источник: medicinenet.com
Перевод: Мedkurs.ru
- Клюква повышает спортивные результаты
- Скрытая опасность усталости после сна
- Томатный сок эффективно убивает сальмонеллу и другие вредные бактерии
- Прорыв в лечении пищевой аллергии
- Роль сельской жизни в укреплении детского иммунитета
- Как осознанность усиливает упражнения
- Генетический код семян Чиа
- Новый метод лечения легочной гипертензии
- Как Глазго-Каролинские часы точно измеряют биологическое старение
- Лечение серповидно-клеточной анемии
