Питание и здоровье
Питание и здоровье

Особенности питания различных групп людей

Медицина в фото
Медицина в фото

Уникальные медицинские фото: органы, болезни, паразиты

Планирование беременности и зачатие
Планирование беременности

Рождение ребенка – важный шаг в жизни каждой семьи

Справочник по психиатрии
Справочник по психиатрии

Симптомы, диагноз, развитие, лечение

Главная / Лекции 2 курс / Медицинская генетика / Лекция 33. Генная терапия / 2. Принципиальные вопросы генной терапии

2. Принципиальные вопросы генной терапии

Несмотря на указанные сложности, в целом принципиальные вопросы генной терапии человека уже решены. Во-первых, гены можно изолировать вместе с пограничными областями, содержащими в себе важные регуляторные последовательности. Во-вторых, изолированные гены могут быть встроены в клетки. Генная терапия возможна двумя путями: через трансгеноз (перенос генетического материала) изолированных из организма соматических клеток in vitro или через прямой трансгеноз клеток в организме. В первом случае перенос генетического материала осуществляется в клетки-мишени, заранее выделенные из организма (например, культура лимфоцитов, клетки костного мозга, клетки печени), с последующей реимплантацией трансгенных клеток-мишеней. В случае прямого трансгенеза рекомбинантный генетический вектор с необходимым для лечения геном вводят непосредственно в организм в достаточном количестве. Вводимый вектор может быть тканеспецифичным или неспецифичным и вызывать трансгенез в клетках-мишенях или любых клетках организма.

Далее по теме: